国际新药快速引进创新实践：HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药

神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤，复发率高且复发后5年总体生存率较低。

记者9日获悉，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。

当天，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。

据悉，高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法，通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC)，从而“饿死”肿瘤细胞，以显著降低复发风险。

2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快被引入国内。

在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输，最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来，我们将继续扩大国际新药的引进范围，为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”

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